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第一，鼓励自主创新通道。通过鼓励我国的新药研发，解决部分罕见病无药可用的问题。国家药监局设置了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批程序等加快上市通道，用于罕见病药品申报。从技术上金彩网天空网喜中网，通过加强研发过程中的沟通指导、允许滚动递交资料、合理确定临床终点替代、缩短审评时限等办法，提升罕见病药品研发上市的效率，就是要快。

第二，加快引进通道，让更多国际上在研或在产的罕见病用药，可以更快进入国内。一方面，支持跨国医药企业在我国同步研发、同步申报、同步上市。为此，采取了建立临床试验默示许可制度、接受境外临床试验数据等一系列举措。另一方面，鼓励境外已上市罕见病用药的进口，目前正在就《国家药监局关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》向社会公开征求意见，对符合要求的药品，采取豁免临床试验、纳入优先审评审批，以及缩短检验时限、减少检验批次和样品数量等措施，鼓励申报进口。